In der Vergangenheit wurden für viele Arzneimittel lediglich Studien an Erwachsenen durchgeführt und die Zulassung wurde nur für die Anwendung bei erwachsenen Patienten erworben. Ärzte sind deshalb häufig gezwungen, ihren jungen Patienten für Erwachsene zugelassene Arzneimittel zu verordnen (außerhalb der eigentlichen Zulassung = Off Label Use).

Obwohl der Arzt das Arzneimittel stets den medizinischen Erfordernissen des Kindes anpassen wird, bleibt das Risiko der ungenauen Dosierung. Beispielsweise kann die verordnete Dosis zu niedrig und dadurch unwirksam sein. Bei zu hoher Dosierung besteht die Gefahr einer toxischen Wirkung.

Um die für Patienten, Eltern und Ärzte gleichermaßen unbefriedigende Situation zu ändern, hat die Europäische Arzneimittelbehörde EMA (www.ema.europa.eu/) 2006 eine politische Entscheidung über Studien an Kindern getroffen. Per EU-Direktive 1901/2006 wurden alle pharmazeutischen Unternehmen aufgefordert, bis Anfang 2008 die an Kindern durchgeführten Studien zu melden.

Die APOGEPHA Arzneimittel GmbH verfügt mit ihren Mictonetten^® (Wirkstoff: Propiverin) bereits seit 1985 über eine spezielle Dossierung für Kinder mit Miktionsstörungen (Harninkontinenz, Blasenüberaktivität, neurologische Erkrankungen mit Störung der Blasenfunktion), so dass schon vor Wirksamwerden der » EU-Richtlinie umfangreiche Erfahrungen mit der Durchführung klinischer Studien an Kindern vorlagen.

Ergänzend dazu wurden in den vergangenen Jahren zwei weitere Studien zu Sicherheit, Wirksamkeit und
Verträglichkeit von Propiverin bei Kindern ("Dosisfindungsstudie" und "klinische Kinderstudie" » Phase III
sowie mehrere » Anwendungsbeobachtungen an Kindern erfolgreich abgeschlossen. Die Ergebnisse wurden auf
internationalen Kongressen vorgestellt und in urologischen Fachzeitschriften veröffentlicht.

 

Die Verordnung der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA verpflichtet ab Juli 2008 alle Arzneimittelhersteller zur Durchführung von Kinderstudien für neue Medikamente. Vor Beginn der Studien ist ein pädiatrisches Prüfkonzept bei der EMEA zur Genehmigung einzureichen. Da Stoffwechselmechanismen und Arzneimittelwirkungen auf die beteiligten Organ- und Enzymsysteme altersabhängig sind, gilt es für jede » Altersgruppe die optimale Dosierung zu finden, die sowohl Wirksamkeit als auch Verträglichkeit des Medikaments garantiert. Besonderes Augenmerk wird » Säuglingen und » Kleinkindern zuteil, für deren Behandlung bisher nur auf wenigen Gebieten gesicherte Erkenntnisse vorliegen.

Klinische Studien werden von den zuständigen Behörden und den Ethikkommissionen der Regierungsbezirke generell erst nach sorgfältiger Prüfung genehmigt und über die Dauer ihres Verlaufs auf Einhaltung der internationalen » Richtlinien und Gesetze für klinische Studien (Richtlinie für Gute Klinische Praxis/Good Clinical Practice = GCP) überprüft. Die Sicherheit der Patienten hat dabei oberste Priorität.

Sollten Sie sich für die Teilnahme Ihres Kindes an einer Studie entscheiden, wird Sie der Arzt vor Beginn umfassend über die vorliegende Krankheit und alternative Behandlungsmethoden informieren und Ihnen Inhalt und Ablauf der Studie erklären. Häufig wird ihr Kind mit innovativen Medikamenten behandelt, die noch keine Zulassung besitzen und deren Sicherheit und Wirksamkeit vorher an freiwilligen Probanden und erwachsenen Patienten geprüft wurde. Ihr Kind wird durch den Arzt während der Studie intensiv betreut. Die Studienteilnahme ist freiwillig und kann jederzeit beendet werden.

Klinische Studien an Kindern leisten einen wichtigen Beitrag zur sicheren und wirksamen Anwendung von Medikamenten im Kindesalter, indem sie dem Arzt die Möglichkeit geben, eine auf die Besonderheiten der Altersgruppe des Kindes optimal angepasste Dosierung zu verordnen. Der Schutz der Studienteilnehmer hat dabei in jedem Fall Vorrang vor der wissenschaftlichen Erkenntnis.

Altersgruppen nach E11:

• Frühgeborene (< 36. Schwangerschaftswoche)
• Neugeborene (0 - 27 Tage)
• Säuglinge und Kleinstkinder  (28 Tage - 23 Monate)
• Kleinkinder (2 - 5 Jahre)
• Schulkinder (bis 11 Jahre)
• Jugendliche (ab 12 Jahre)