Bevor ein neues Medikament auf den Markt kommt, hat es eine lange Entwicklungsphase hinter sich. Um die korrekte Durchführung der Entwicklung zu gewährleisten, wurden » nationale (AMG) und » internationale (ICH/GCP)
» gesetzliche Vorschriften erlassen.

Klinische Studien müssen bei den zuständigen Behörden und den Ethikkommissionen angemeldet werden. Erst nach sorgfältiger Prüfung der Unterlagen wird eine klinische Studie genehmigt. Die Sicherheit der Patienten hat dabei oberste Priorität. Nach der Genehmigung finden regelmäßige Qualitätskontrollen (Audits) bei den an der Studie beteiligten Ärzten statt.

Die Entwicklungsdauer eines Medikamentes kann zwischen 8 und 12 Jahre betragen. Dabei werden Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Dosierung und mögliche Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln überprüft. Vor der Marktzulassung eines Medikamentes werden folgende Entwicklungsphasen unterschieden: » Präklinische Prüfungen, » Phase I, » Phase II und » Phase III-Studien. » Phase IV-Studien und » Anwendungsbeobachtungen erfolgen nach der Zulassung eines Medikamentes.

Präklinische Prüfung

Untersuchungen zu neuen Wirkstoffen beginnen mit der präklinischen Prüfung, wobei die Substanz an etablierten Modellen (Zellkulturen, Gewebe, Tiere) getestet wird. Nach der Überprüfung auf Wirkung und Verträglichkeit an Tieren erfolgt der klinische Teil der Prüfung eines neuen Wirkstoffes am Menschen.

Phase I

In der Phase I wird die neue Substanz erstmals an einer kleinen Anzahl gesunder Probanden untersucht, um eine vorläufige Unbedenklichkeitsbewertung und Daten zu Stoffwechselprozessen im Körper (Pharmakokinetik) zu gewinnen. Studien der Phase I werden an gesunden freiwilligen Probanden in speziell dafür eingerichteten Zentren unter stationärer Beobachtung durchgeführt.

Phase II

In der Phase II wird die zu prüfende Substanz an wenigen Patienten mit der jeweiligen Krankheit oder Beschwerden geprüft, um die Wirksamkeit und mögliche Nebenwirkungen zu erfassen.

Phase III

In der Phase III wird die zu prüfende Substanz an einer großen Patientengruppe im Vergleich zu der bisherigen Standardtherapie bei dieser Erkrankung und/oder einem Placebo (gleiches Aussehen wie zu prüfendes Medikament, jedoch ohne Wirkstoff) getestet. Das Ziel dieser Studien besteht darin, einen eindeutigen Nachweis über eine gute Wirksamkeit und Verträglichkeit des neuen Medikamentes zu zeigen.

Erst nach ausreichender Prüfung des neuen Wirkstoffes über mehrere Jahre und an verschiedenen Patientengruppen
(» Kinder, ältere Menschen, Patienten mit bestimmten Begleiterkrankungen und zusätzlichen Medikamenten) sowie Erfüllung aller Anforderungen der Behörden kann ein Antrag auf Zulassung des Medikamentes gestellt werden.

Studien der Phase II bis III erfolgen unter Aufsicht von erfahrenen Prüfärzten (Investigatoren) und Schwestern (Study nurses) an Universitätskliniken, Krankenhäusern, Arztpraxen und Prüfzentren.

Phase IV

Weitere Untersuchungen nach erfolgreicher Marktzulassung werden als Phase IV-Studien bezeichnet. Dabei wird das Arzneimittel in der alltäglichen Praxis beobachtet, um Therapieoptimierungen vornehmen zu können, aber auch Nebenwirkungen in Langzeitbeobachtungen erfassen zu können. Bestätigen sich die bisherigen Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit eines Medikamentes nicht, kann eine Zulassung wieder entzogen werden.

Anwendungsbeobachtungen

Sogenannte  Anwendungsbeobachtungen (AWBs)  werden nach der Zulassung eines Arzneimittels genutzt, um Erkenntnisse zur Anwendung, Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten im Alltag zu sammeln. AWBs sind von klinischen Studien zu unterscheiden.